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Miércoles, 23 Noviembre 2022 22:07

La FDA aprueba la medicina más cara del mundo valorada en 3,5 millones de dólares

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Hemgenix es un tratamiento intravenoso que se administra como una dosis única para adultos con hemofilia B.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó este martes el medicamento más caro del mundo para tratar la hemofilia B.

Así, la agencia dio luz verde al medicamento Hemgenix de la biofarmacéutica CSL Behring que fijó su precio en 3,5 millones de dólares la dosis poco después de recibir la aprobación de la FDA, convirtiéndose en el tratamiento más caro del mundo, recoge Reuters.

Hemgenix es una medicina intravenosa que se administra una sola vez a pacientes adultos que padecen hemofilia B, un trastorno hemorrágico que afecta sobre todo a hombres, y se debe a una mutación genética de una proteína necesaria para la coagulación de la sangre.

Si no se trata, la condición puede causar sangrados que se filtren por órganos y articulaciones, incluido el cerebro.

El medicamento consiste en un vector viral que porta un gen del factor de coagulación IX que se expresa en el hígado con el fin de aumentar los niveles de esa enzima en la sangre y limitar así los episodios de hemorragia.

"La aprobación de hoy brinda una nueva opción de tratamiento para pacientes con hemofilia B y representa un importante avance en el desarrollo de terapias innovadoras para quienes experimentan una alta carga de enfermedad asociada con esta forma de hemofilia", señaló Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación de la FDA.

Aproximadamente una de cada 40,000 personas se ve afectada por la condición causada por una mutación genética que dificulta la capacidad del cuerpo para producir el factor IX.

El precio de lista no es necesariamente lo que los pacientes pagan por el medicamento.

El analista de Cowen, Joseph Thome, dijo en una nota que el precio de Hemgenix es más alto que los 1,9 millones de dólares estimados por la corredora, pero sus consultores han sido optimistas sobre la aceptación de la terapia.

La unidad de la compañía, CSL Behring, comenzará a comercializar la terapia bajo la marca Hemgenix inmediatamente en los Estados Unidos.

La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. ya autorizó dos terapias génicas Zynteglo y Skysona de Bluebird bio (BLUE.O) en agosto y septiembre, respectivamente. Mientras que Zynteglo tenía un precio de 2,8 millones de dólares, Skysona tenía un costo mayorista de 3,0 millones de dólares.

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