El precio por tratamiento y paciente alcanza los 1,1 millones de euros. Glybera (PDF) fue aprobado por la agencia europea del medicamento en el año 2012. Fue un hito por tratarse de la primera terapia génica autorizada en el mundo. Es un medicamento inyectable que actúa mediante la inserción de genes en el organismo. Se utiliza para el tratamiento de la deficiencia de la lipoproteína lipasa en adultos que presentan ataques graves de pancreatitis (inflamación del páncreas) a pesar de mantener una dieta baja en grasas.

La deficiencia de lipoproteína lipasa es una enfermedad rara en la que los pacientes presentan un defecto en el gen que codifica la lipoproteína lipasa, una enzima responsable de la degradación de las grasas. Los pacientes con esta enfermedad deben seguir una dieta estricta baja en grasas y tienen tendencia a sufrir ataques recurrentes de pancreatitis, que es una complicación grave y potencialmente mortal. El laboratorio que respalda a Glybera es el holandés Uniqure, pionero de las terapias génicas. La agencia Reuters informa, de fuentes de la comercializadora, que la terapia tipo por paciente consiste en 42 inyecciones de 21 virales con un coste total de 1,1 millones de euros, a los que se podrá deducir en Alemania, primer país que la compra, el 7% de descuento que tienen los medicamentos. La experimentación con 27 pacientes que ha requerido la aprobación del medicamento demostraron que se reducían en un 40-50% las pancreatitis en los enfermos, y también la estancia media hospitalaria de los mismos. Se calcula que en toda Europa hay 200 potenciales pacientes para el Glybera. Los primeros tratamientos con este medicamento de precio récord se iniciarán el primer semestre de 2015.